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フィスコ投資ニュース配信日時: 2025/09/30 13:02, 提供元: フィスコ アンジェス Research Memo（2）：遺伝子医薬の開発に特化した大阪大学発のバイオベンチャー*13:02JST アンジェス Research Memo（2）：遺伝子医薬の開発に特化した大阪大学発のバイオベンチャー■会社概要 1. 会社沿革 アンジェス<4563>は大阪大学発のバイオベンチャーで、HGF遺伝子（肝細胞増殖因子）の投与による血管新生作用の研究成果を事業化することを目的に1999年に設立された。HGF遺伝子治療用製品において、田辺三菱製薬 そのほかのパイプラインでは、核酸医薬品であるNF-κBデコイオリゴDNAについて、米国で慢性椎間板性腰痛症を対象に2018年より後期第1相臨床試験を実施して良好な結果を得た。これを受け、2023年3月に塩野義製薬<4507>と国内での協力に関する契約を締結し、同年10月より第2相臨床試験を開始した。また、2022年5月に米国Eiger BioPharmaceuticals, Inc.（以下、アイガー）と希少遺伝性疾患で乳児早老症とも呼ばれるHGPS及びPDPL※1を適応症とした治療剤「ゾキンヴィ」の国内での販売契約を締結※2し、2024年1月に製造販売承認を取得、同年5月より販売を開始した。 ※1 乳児早老症とも言われるHGPS（ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群）はLMNA遺伝子の突然変異により発症し、深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、骨格形成不全、動脈硬化の促進などにより、平均寿命は14.5歳と報告されている致死性の高い疾患である。また、PDPL（プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー）もLMNAやZMPSTE24遺伝子の変異により、同様の症状が生じ老化を促進する。HGPS及びPDPLの世界における患者数は600人程度で、HGPSは日本でも難病指定され、患者数は数名程度と報告されている。患者1人当たりの年間売上高は薬価ベースで1億円強である。 ※2 アイガーが2024年4月に米国倒産法第11条の適用を申請したことに伴い、「ゾキンヴィ」に関する契約は事業承継先となる米国Sentynl Therapeutics, Inc.との間で継続することとなった。 M&A・アライアンス戦略として、2018年にカナダのVasomuneと共同開発契約を締結し（2023年3月に273百万円を出資）、ARDS（急性呼吸窮迫症候群）を対象とした治療薬候補品「AV-001」（Tie2受容体アゴニスト）の開発を進めている。また、2018年にはマイクロバイオームの研究開発を行うイスラエルのMyBiotics Pharma Ltd.に出資した（2022年11月に転換社債74百万円を引き受け、減損処理済み）。さらに、2020年にはゲノム編集技術により希少遺伝性疾患の治療薬開発を目指すEmendoの株式を取得し、子会社化した。 医薬品開発以外の事業として、2021年4月に新生児の希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所ACRLを開設し、(一社)希少疾患の医療と研究を推進する会（以下、CReARID）と連携して、オプショナルスクリーニング検査の受託サービスを開始した。 2. 事業の特徴とビジネスモデル 同社の事業の特徴は、遺伝子の働きを活用した医薬品である遺伝子治療用製品、核酸医薬、そしてDNAワクチンを遺伝子医薬として定義し、社会的な使命であるとともに確実な需要が存在する「難治性疾患」や「有効な治療法がない疾患」を開発対象領域としていることにある。また、自社開発品以外にも事業方針と合致する開発候補品を海外のベンチャーや大学などの研究機関から導入して、開発パイプラインの強化とリスク分散を図っている。 同社のビジネスモデルは、研究開発に特化し（製造は外部の専門機関に委託）、開発品についての共同開発や独占的販売権許諾契約を大手製薬企業と締結することで、契約一時金や開発の進捗状況に応じたマイルストーン収入、上市後の製品売上高に対して一定料率で発生するロイヤリティ収入等を獲得することを主軸としている。臨床試験の規模や期間は対象疾患等により異なるが、第1相から第3相臨床試験まで3〜7年程度かかると言われている。臨床試験の結果が良ければ規制当局に製造販売の承認申請を行い、おおむね1〜2年の審査期間を経て問題がなければ承認・上市といった流れになる。新薬開発の成功確率は低く、基礎研究段階に特定したリード化合物が新薬として発売される確率は、約3万分の1と言われている。 希少遺伝性疾患の検査受託サービスでは、新生児の希少遺伝性疾患を調べるための拡大新生児スクリーニング検査※1を主に首都圏のクリニックなどから受託している。2024年からは、地方自治体を通じた受託も開始した。スクリーニング検査で要精密検査となれば、遺伝学的検査（確定検査）※2を行う。スクリーニング検査やその後の確定検査によって発症前の早期段階から治療を始めることで、症状の進行を抑える効果が期待できる。検査対象の疾患は、地方自治体が公費で実施するマススクリーニング検査（20疾患が対象）以外の希少遺伝性疾患で、希望者に対して有償で検査を実施している。現在、ACRLで検査可能な疾患はムコ多糖症やファブリー病（男児のみ）など14疾患※3だが、随時拡充する考えだ。 ※1 公費負担ですべての新生児に実施しているマススクリーニング検査に含まれていない遺伝性疾患に対する有償検査サービスを実施している。 ※2 スクリーニング検査の結果で疾患の疑いがある場合、また、発症した症状から該当の疾患である可能性がある場合に、その病気の原因である遺伝子変異の有無を確認することで該当の疾患かどうかを確定させる検査。 ※3 ムコ多糖症（I型、II型、IVA型、VI型、VII型）、ポンペ病、ファブリー病、ゴーシェ病、ニーマンピック病A/B型、クラッベ病、副腎白質ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、重症複合免疫不全症、アデノシンデアミナーゼ欠損症を対象疾患としている。東京都では2025年3月より、ムコ多糖症（I・II型）、ポンペ病についてマススクリーニング検査の対象に追加した。 （執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲） 《HN》 記事一覧 |